O Ministério da Saúde planeja gastar R$ 959 milhões nos próximos dois anos na compra do Zolgensma, medicamento considerado o mais caro do mundo, usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A doença, rara e degenerativa, afeta uma a cada 100 mil pessoas no Brasil, com apenas 137 pacientes elegíveis para receber o tratamento no período. O remédio será disponibilizado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O Zolgensma é uma terapia gênica inovadora que corrige a deficiência no gene responsável pela produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Cada dose custa cerca de R$ 7 milhões após negociação do governo, valor considerado impagável para famílias sem acesso ao SUS. As primeiras aplicações ocorreram em hospitais de Brasília e Recife, beneficiando duas bebês que atendiam aos critérios clínicos necessários.
A incorporação do medicamento no SUS foi aprovada em 2022, mas a implementação exigiu negociações complexas e monitoramento contínuo dos pacientes até os cinco anos de idade. O Brasil é o sexto país a oferecer o tratamento em sistema público, seguindo modelos adotados na Europa e Argentina. Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza outros dois medicamentos para controle da AME, embora com mecanismos de ação distintos. Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar serviços especializados em doenças raras para avaliação clínica.
