Uma pesquisa brasileira, publicada na respeitada revista Genetics in Medicine, coloca o Brasil em destaque no debate internacional sobre o tratamento da acondroplasia, também conhecido como nanismo. O estudo é liderado pelo médico Paulo Victor Zattar Ribeiro e envolve a colaboração de outros pesquisadores renomados. O trabalho analisou a experiência de 700 crianças com acondroplasia sob tratamento com o medicamento vosoritide, atualmente a única terapia modificadora aprovada mundialmente.
Os resultados obtidos demonstram que o uso do vosoritide mantém um crescimento linear consistente, corroborando benefícios já observados em ensaios clínicos. Essa evidência é crucial, pois poderá fundamentar decisões regulatórias e apoiar a incorporação do medicamento nos sistemas de saúde públicos e privados. Atualmente, o acesso ao tratamento no Brasil é restrito, e muitos pacientes dependem de decisões judiciais para conseguir o fármaco devido ao seu elevado custo, que pode chegar a 2 milhões de reais por ano.
O impacto dessa pesquisa é significativo, pois não apenas afirma a capacidade da ciência brasileira, mas também visa garantir um tratamento mais acessível às crianças com acondroplasia. O pesquisador Paulo Victor Zattar Ribeiro enfatiza que a genética médica permite uma compreensão mais holística do paciente, o que é vital para um tratamento efetivo. Assim, a expectativa é que os resultados influenciem a inclusão do vosoritide no SUS, ampliando o acesso ao tratamento necessário para muitos pacientes.

