KJ Muldoon, um bebê americano, se tornou o primeiro paciente a ser tratado com sucesso por uma terapia genética totalmente personalizada, salvando sua vida. Ele foi diagnosticado com uma doença rara, a deficiência de carbamoil fosfato sintetase I, que compromete a remoção de amônia do organismo. O tratamento foi realizado por uma equipe de médicos do Hospital Infantil da Filadélfia, utilizando uma abordagem inovadora de edição genética.
O procedimento, baseado na tecnologia Crispr, permitiu que cientistas corrigissem o gene disfuncional responsável pela condição. Após a aplicação de três doses do tratamento, KJ apresentou melhorias significativas, embora ainda continue a utilizar a medicação convencional. O sucesso do tratamento foi apresentado em conferências e publicado em periódicos respeitados, sublinhando a relevância deste avanço científico.
Esse marco não apenas transformou a vida de KJ, mas também representa um potencial revolucionário para o tratamento de doenças genéticas. A inclusão do menino na lista das dez personalidades que moldaram a ciência em 2025 pela revista Nature ressalta a importância das inovações na medicina. Esses avanços podem abrir caminho para novas terapias que salvem vidas e melhorem a qualidade de vida de muitos outros pacientes.