A terapia gênica surge como uma alternativa inovadora no tratamento de doenças raras que causam perda de visão, com a Anvisa aprovando a primeira terapia do tipo no Brasil em 2020. Este tratamento consiste em substituir genes defeituosos por versões saudáveis, sendo um avanço significativo para pacientes com condições hereditárias da retina, como a Distrofia Hereditária da Retina (DHR).
Pesquisadores da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp) têm liderado estudos nessa área, destacando o potencial da terapia gênica para oferecer autonomia a pacientes que, de outra forma, não teriam opções viáveis. Apesar de seus benefícios, o custo elevado, que pode atingir até US$ 850 mil, representa uma barreira para muitos, limitando o acesso a essa tecnologia revolucionária.
Embora a terapia gênica não prometa uma restauração completa da visão, ela pode proporcionar melhorias significativas na qualidade de vida dos pacientes. O avanço nas pesquisas e a regulamentação de tratamentos inovadores são passos importantes, mas a discussão sobre acessibilidade e custo deve ser uma prioridade para garantir que mais pessoas possam se beneficiar dessas inovações.