O Ministério da Saúde planeja gastar R$ 959 milhões nos próximos dois anos na compra do Zolgensma, medicamento mais caro do mundo, usado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME). A doença, rara e degenerativa, afeta uma a cada 100 mil pessoas no Brasil, com cerca de 137 pacientes elegíveis para o tratamento no período. O remédio será disponibilizado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O Zolgensma é uma terapia gênica que corrige a deficiência no gene responsável pela produção da proteína SMN, essencial para neurônios motores. Cada dose custa aproximadamente R$ 7 milhões após negociação, valor considerado impossível para famílias arcarem sozinhas. As primeiras aplicações no SUS ocorreram em hospitais de Brasília e Recife, beneficiando duas bebês que atendiam aos critérios clínicos. O tratamento pode permitir avanços motores significativos, como capacidade de engolir e sustentar o tronco.
A incorporação do medicamento no SUS foi aprovada em 2022, mas a implementação exigiu negociações e monitoramento contínuo dos pacientes. O Brasil é o sexto país a oferecer o tratamento em sistema público, ao lado de nações como Argentina e Alemanha. Além do Zolgensma, o SUS disponibiliza outros dois medicamentos para AME, porém apenas o primeiro é de dose única. Para solicitar o tratamento, é necessário buscar um serviço especializado em doenças raras, onde a elegibilidade será avaliada. O pagamento pelo governo será gradual, condicionado à evolução clínica do paciente.
