A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) emitiu um comunicado sobre o medicamento Elevidys, usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), após a suspensão de seu uso nos Estados Unidos para pacientes não deambuladores. A medida foi tomada após a morte de dois adolescentes, de 15 e 16 anos, que desenvolveram insuficiência hepática aguda. No Brasil, o remédio já era aprovado apenas para crianças de 4 a 7 anos capazes de andar sem assistência, o que significa que o público afetado pela suspensão nos EUA não tinha acesso ao medicamento no país.
A Anvisa destacou que a aprovação do Elevidys no Brasil foi baseada em dados clínicos apresentados pela Roche, responsável pela comercialização no país, e que a bula do produto já contém restrições específicas. A agência afirmou que não houve alteração na classificação de segurança do medicamento e que seu uso permanece autorizado dentro dos limites aprovados. Além disso, a Anvisa mantém o monitoramento contínuo por meio do sistema VigiMed e está em contato com a farmacêutica para atualizações sobre segurança e eficácia.
O Elevidys é a primeira terapia gênica para DMD e um dos medicamentos mais caros do mundo, com preço estimado em até R$ 11 milhões no Brasil. A droga utiliza um vetor viral para transportar um gene funcional que produz microdistrofina, visando restaurar parcialmente a função muscular em pacientes pediátricos. A DMD é uma doença rara e progressiva, que geralmente leva à incapacitação na faixa dos 20 ou 30 anos. Nos EUA, a aprovação do remédio foi estendida no ano passado para pacientes acima de 4 anos, incluindo não deambuladores, sob regime de ‘aprovação acelerada’, mas os estudos foram pausados após os óbitos.
