Nesta terça-feira (20), um bebê com menos de seis meses recebeu no Hospital da Unicamp, em São Paulo, a primeira dose do Zolgensma pelo SUS no estado e a terceira no país. O medicamento, avaliado em R$ 7 milhões, é usado para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, doença genética rara e grave que pode ser fatal antes dos dois anos de idade sem tratamento. As duas primeiras aplicações ocorreram no dia 14, em hospitais de Brasília e Recife, marcando um avanço na saúde pública brasileira.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica disponível no SUS, atuando diretamente no DNA do paciente para corrigir o gene causador da doença. A aplicação é feita em dose única, e o pagamento pelo Ministério da Saúde só ocorre se o tratamento for eficaz, graças a um Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica. Neuropediatras envolvidos destacam o caráter histórico do momento, já que há pouco tempo uma correção genética em hospitais públicos parecia impossível.
O tratamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, de até seis meses, sem uso prolongado de ventilação mecânica invasiva. Até agora, 15 pedidos foram protocolados no SUS. Além do Zolgensma, o sistema oferece outras terapias contínuas, como nusinersena e risdiplam, mas a dose única dispensa tratamentos adicionais. Famílias podem buscar atendimento em um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, com 22 centros já habilitados para aplicar a terapia.
