O SUS (Sistema Único de Saúde) realizou, pela primeira vez, a aplicação do Zolgensma, medicamento considerado o mais caro do mundo, em duas crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. A primeira dose foi administrada em um bebê de quatro meses no Hospital da Criança de Brasília, e outra criança recebeu o tratamento no Recife. O Zolgensma, que custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose única, é indicado para pacientes com AME tipo 1, uma doença genética rara que afeta a força muscular e as habilidades motoras.
O medicamento passou a ser oferecido pelo SUS em março, por meio de um acordo de compartilhamento de risco com a fabricante Novartis. O pagamento será feito de forma parcelada e condicionado aos resultados clínicos, com parcelas liberadas conforme os pacientes atingirem marcos específicos, como controle da nuca e do tronco. O Brasil é o sexto país a disponibilizar o tratamento no sistema público, ao lado de nações como Espanha, Alemanha e Argentina. A expectativa é atender 137 crianças nos dois primeiros anos.
Além do Zolgensma, o SUS oferece outros dois tratamentos para AME: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. Embora a doença não tenha cura, essas terapias podem estabilizar o quadro clínico ou retardar sua progressão. Até o momento, 15 solicitações estão em análise, com prioridade para crianças próximas do limite de idade e que atendam aos critérios clínicos. Os pacientes serão monitorados por até cinco anos, e o pagamento será cancelado em casos de morte ou progressão para ventilação mecânica permanente.
