O Distrito Federal é a primeira unidade da Federação a oferecer gratuitamente, pelo Sistema Único de Saúde (SUS), o Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 em crianças de até 6 meses. A terapia gênica está sendo aplicada no Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), referência em saúde pediátrica. A primeira paciente a receber o tratamento foi uma bebê de quatro meses, diagnosticada precocemente por meio do teste do pezinho. O procedimento foi acompanhado por autoridades locais e do Ministério da Saúde, que destacaram o marco histórico para a saúde pública brasileira.
O Zolgensma substitui o gene SMN1 defeituoso, restaurando a produção de uma proteína essencial para a função muscular. Com um custo estimado entre R$ 7 milhões e R$ 10 milhões por dose, o Ministério da Saúde firmou um acordo de compartilhamento de risco com a fabricante, pagando 40% inicialmente e o restante conforme os resultados clínicos. O tratamento também será expandido para outros 16 estados, com expectativa de atender até 140 casos em dois anos.
A iniciativa representa um avanço significativo no acesso a terapias inovadoras para doenças raras no Brasil. A mãe da primeira paciente tratada emocionou-se ao relatar a esperança de ver a filha desenvolver-se normalmente. Médicos e gestores ressaltaram a importância do diagnóstico precoce e da política pública para garantir equidade no acesso ao tratamento. O HCB, que já realizou mais de 8,1 milhões de atendimentos desde sua inauguração em 2011, reforça seu papel como referência em saúde pediátrica de alta complexidade.
