A partir de segunda-feira (24), crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso ao tratamento inovador e gratuito por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 7 milhões no mercado privado, será disponibilizado para pacientes de até seis meses de idade, desde que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O SUS se torna um dos poucos sistemas públicos de saúde do mundo a incorporar essa terapia genética, comemorando a inclusão do medicamento no tratamento para AME tipo 1.
A terapia genética substitui a função de um gene ausente ou defeituoso, sendo uma opção eficaz para tratar a AME, que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Além do Zolgensma, o SUS também oferece medicamentos de uso contínuo, como nusinersena e risdiplam, para pacientes com AME em faixas etárias mais avançadas. Com a incorporação dessa terapia, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras dessa doença rara, atendendo a uma demanda crescente de pacientes.
A incorporação do Zolgensma foi viabilizada por um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao resultado positivo do tratamento. A implementação do medicamento será acompanhada de perto, com avaliação contínua do desempenho da terapia, utilizando marcadores clínicos para monitorar a evolução dos pacientes e o impacto no bem-estar das famílias. O SUS disponibiliza 28 unidades de referência para terapia gênica em diversos estados brasileiros, e a medida também visa garantir o acompanhamento contínuo dos pacientes ao longo do tratamento.
