O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar o tratamento com Zolgensma, medicamento de alto custo, para bebês com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O tratamento será oferecido a pacientes de até 6 meses de idade, desde que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Essa medida foi viabilizada por meio de um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, firmado no final de março de 2025, com condições de pagamento baseadas nos resultados clínicos dos pacientes. O medicamento será administrado em uma única dose, com monitoramento contínuo do paciente.
O Zolgensma será pago de forma escalonada: 40% no ato da infusão, 20% após 24 meses, 20% após 36 meses e 20% após 48 meses, dependendo do controle motor do paciente. Caso o paciente não tenha evolução ou venha a falecer, o pagamento será cancelado. Embora o valor total do tratamento não tenha sido divulgado, o custo do medicamento na rede privada pode chegar a R$ 7 milhões, e o acordo negociado visa reduzir esse valor para o sistema público de saúde.
Com a inclusão do Zolgensma, o Brasil passa a integrar um seleto grupo de seis países que oferecem essa terapia no sistema público. A partir da próxima semana, as famílias poderão realizar exames preparatórios nas unidades de referência, e um Protocolo Clínico será publicado para orientar o tratamento de pacientes com AME. Estima-se que 287 crianças nascidas no Brasil em 2023 tenham AME, doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar e se mover.
