Organizações de defesa dos direitos das pessoas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) cobram do Ministério da Saúde a publicação urgente da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME, para garantir que crianças com a doença tenham acesso ao Zolgensma®, um medicamento de R$ 5 milhões, aprovado para tratamento da doença desde 2022. A atualização do PCDT é essencial para que o medicamento, incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS), esteja disponível para os pacientes, mas dois anos depois, essa atualização ainda não foi realizada, impedindo a efetivação do acesso ao remédio.
As organizações argumentam que o atraso na publicação do PCDT tem sérias consequências, como o aumento dos custos para o SUS, que acaba comprando o medicamento por preços mais altos em aquisições individuais, enquanto a incorporação ao PCDT permitiria a compra em maior escala com custo reduzido. Além disso, o atraso no tratamento é prejudicial, já que a AME é uma doença degenerativa e progressiva, que afeta diretamente os neurônios motores e impede a recuperação de funções essenciais, como a respiração e a locomoção.
O Ministério da Saúde, por sua vez, explicou que está aguardando a formalização de um acordo com a farmacêutica Novartis, fornecedora exclusiva do Zolgensma®, para implementar a distribuição do medicamento. A pasta enfatizou que a demora se deve à complexidade do processo, que envolve monitoramento dos resultados a longo prazo, já que o tratamento é baseado em terapia gênica. No entanto, a pasta assegura que pacientes com decisão judicial favorável não ficaram sem o tratamento necessário.
