Organizações que defendem os direitos de pessoas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) pedem ao Ministério da Saúde a atualização urgente do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para garantir que crianças com a doença recebam o medicamento Zolgensma®. O medicamento, que custa mais de R$ 5 milhões por dose, tem o potencial de estabilizar a progressão da doença nos primeiros meses de vida, mas seu acesso depende da publicação do PCDT, algo que ainda não ocorreu, mesmo após sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS) em 2022.
As organizações que formam o Universo Coletivo AME destacam que a demora na atualização do protocolo está prejudicando o acesso dos pacientes ao tratamento e sobrecarregando o sistema público de saúde. Sem a atualização, as famílias são forçadas a recorrer à Justiça para garantir o fornecimento do medicamento, o que resulta em custos mais altos do que se a distribuição fosse feita de forma planejada e centralizada. O Ministério da Saúde, por sua vez, alega estar aguardando a formalização de um acordo com a farmacêutica fornecedora do medicamento para dar continuidade ao processo.
A AME é uma doença rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover. Embora ainda não exista cura, o tratamento precoce com medicamentos como o Zolgensma® pode retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Atualmente, além do Zolgensma®, o SUS oferece outros dois medicamentos para a doença, que são administrados de forma contínua. A luta por acesso a esses tratamentos continua sendo um desafio para as famílias afetadas pela AME.
