A Anvisa aprovou recentemente, em caráter excepcional, o registro do medicamento Elevidys no Brasil, destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa a degeneração muscular progressiva e irreversível. O medicamento, desenvolvido nos Estados Unidos e com custo de aproximadamente R$ 19 milhões, foi administrado pela primeira vez em um paciente brasileiro, o pequeno Enrico, de 6 anos, residente em Varginha (MG), que recebeu o tratamento após uma campanha de arrecadação de fundos. O governo federal também contribuiu para viabilizar a compra do remédio.
O medicamento tem mostrado efeitos positivos no paciente, que, após seis meses de tratamento, apresentou melhorias significativas em sua qualidade de vida, como maior força muscular, capacidade de correr, brincar e realizar atividades cotidianas. A DMD, que afeta predominantemente meninos e não possui cura, exige tratamentos inovadores como o Elevidys, que oferece uma oportunidade para retardar a progressão da doença. Embora os resultados iniciais sejam promissores, a Anvisa exigiu um acompanhamento contínuo para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento a longo prazo, incluindo estudos com pacientes brasileiros e internacionais.
Ainda existem etapas a serem cumpridas para a definição do preço do Elevidys no Brasil e para a possível inclusão do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS). A aprovação da Anvisa abre a possibilidade de acesso ao tratamento para outras crianças com DMD, mas a incorporação ao SUS dependerá de análises sobre os custos e benefícios do medicamento em comparação com outras opções terapêuticas. A família de Enrico expressou esperança de que outros pacientes possam ter acesso a essa terapia inovadora, proporcionando uma melhor qualidade de vida para crianças afetadas pela doença.
