A Anvisa aprovou recentemente, em caráter excepcional, o registro do medicamento Elevidys no Brasil, que é utilizado para retardar os efeitos da Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que causa perda progressiva da massa muscular. O medicamento, que foi desenvolvido nos Estados Unidos e tem um custo de aproximadamente R$ 19 milhões, já foi utilizado no tratamento de um menino de Varginha (MG), após uma campanha de arrecadação que envolveu apoio de celebridades e contribuições do governo federal. O caso chamou a atenção pela mudança significativa na condição do paciente, que apresenta melhora na força muscular e nas habilidades motoras.
O Elevidys, que foi administrado no menino Enrico, de 6 anos, mostra resultados positivos nos primeiros meses de uso. Sua família destaca os avanços do garoto, que agora consegue correr, brincar e realizar atividades cotidianas que antes eram impossíveis devido à progressão da doença. Embora a Distrofia Muscular de Duchenne não tenha cura, o medicamento traz esperança para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes. A aprovação da Anvisa permite que o medicamento seja comercializado no país, mas com a condição de monitoramento contínuo de sua eficácia e segurança ao longo dos anos.
Ainda há desafios pela frente, como a definição do preço do Elevidys no Brasil e a análise de sua possível incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde destacou que, para que o medicamento seja integrado ao SUS, serão avaliados os custos e benefícios em comparação a tratamentos já disponíveis. A expectativa é que, com a aprovação e acompanhamento de mais casos, outras crianças possam ter acesso ao tratamento e experimentar melhorias semelhantes às observadas no caso de Enrico.
