A família de um menino de 9 anos diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) busca na Justiça o acesso a uma terapia genética promissora, porém de alto custo, que poderia conter a progressão da doença. Com um preço de cerca de R$ 18 milhões, o medicamento Elevidys é importado e ainda aguarda regulamentação da Anvisa. A condição genética, que provoca atrofia e fraqueza muscular progressivas, geralmente leva a complicações como insuficiência respiratória e miocardiopatia, encurtando a expectativa de vida dos pacientes. O tratamento até agora se limitava a cuidados paliativos, mas o surgimento de uma nova terapia aumentou a esperança de um melhor prognóstico.
Em outubro de 2024, a família entrou com uma ação para que o medicamento fosse fornecido pela União, mas a liminar foi negada. A defesa argumenta que, embora o medicamento fosse inicialmente indicado apenas para crianças menores, uma recente atualização da FDA (órgão regulador nos EUA) ampliou a faixa etária recomendada para incluir crianças a partir de 4 anos. A advogada da família considera injusto que apenas crianças mais jovens tenham acesso ao tratamento, enquanto casos avançados, como o do menino, sejam excluídos, ressaltando a urgência de impedir a perda da capacidade de locomoção, que ocorre geralmente por volta dos 10 anos.
Enquanto aguardam uma possível revisão da decisão judicial, a família busca apoio financeiro por meio de doações para custear o tratamento. A comunidade local e redes sociais têm se mobilizado, mas o valor arrecadado até o momento é insuficiente. A mãe do menino destaca o desejo do filho de se ver livre das limitações impostas pela doença e de realizar atividades comuns para sua idade, como correr e brincar com outras crianças. A campanha de arrecadação continua, com a esperança de alcançar o montante necessário para o medicamento.
