Em uma audiência pública realizada na Câmara dos Deputados, especialistas discutiram o registro do medicamento Elevidys, uma terapia gênica voltada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A representante da Anvisa, Renata Miranda, destacou que o processo de registro depende do laboratório Roche, que deve apresentar um plano de monitoramento de longo prazo para os pacientes que receberem a terapia. Essa fase é crucial, pois os efeitos a longo prazo da nova tecnologia ainda não são completamente conhecidos.
Os especialistas enfatizaram que o Elevidys não cura a distrofia de Duchenne, mas pode interromper sua progressão. O neuropediatra Luis Fernando Grossklauss alertou que os pacientes costumam perder a capacidade de andar por volta dos 10 anos e enfrentam complicações respiratórias severas. Apesar de o medicamento ter mostrado resultados promissores em um pequeno grupo de crianças nos Estados Unidos, ainda não há certeza sobre sua eficácia a longo prazo.
Durante o debate, um pai de paciente relatou melhorias significativas no estado de saúde de seu filho após a administração do Elevidys, com redução de marcadores inflamatórios e melhora na função motora. Embora os efeitos colaterais tenham sido leves, os médicos alertaram para possíveis reações adversas mais sérias que podem ocorrer semanas após a aplicação. O deputado Max Lemos se comprometeu a solicitar um prazo ao laboratório para a apresentação do plano de monitoramento exigido pela Anvisa, visando garantir a segurança dos pacientes.
