Um novo medicamento chamado Elevidys, uma terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, está aguardando o registro no Brasil. Representantes da Anvisa comunicaram que o processo de análise deve ser concluído até junho, e a liberação dependerá do laboratório fabricante. Essa terapia surge como uma nova esperança para pacientes com Duchenne, trazendo melhorias significativas nos sintomas e prometendo estabilizar a progressão da doença.
O Elevidys é destinado a pacientes com distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética que afeta a musculatura e órgãos vitais, como o coração. Atualmente, os pacientes são tratados principalmente com corticoides e fisioterapia, mas esses tratamentos não interrompem o avanço da doença. A terapia genética do Elevidys mostrou resultados promissores em testes nos Estados Unidos, porém, a Anvisa destaca a necessidade de uma análise cuidadosa devido à novidade da tecnologia e à possibilidade de reações imunológicas adversas.
A Anvisa recebeu o pedido de registro do Elevidys em outubro do ano passado e espera discutir os resultados clínicos com especialistas até junho, quando uma decisão final sobre o registro deverá ser tomada. Caso aprovado, o medicamento será monitorado por 15 anos devido ao uso de um vírus adeno-associado na terapia genética. O processo de registro nos Estados Unidos também está em andamento, com a necessidade de comprovação da eficácia e segurança do medicamento.
